Какво представлява Spinraza - Nusinersen и за какво се използва?
Spinraza е лекарство, използвано за лечение на 5q спинална мускулна атрофия (SMA), генетично заболяване, което причинява мускулна слабост и атрофия, включително на белодробните мускули. Болестта е свързана с дефект в хромозома 5q и симптомите обикновено започват малко след раждането.
Тъй като броят на пациентите със SMA е нисък, заболяването се счита за "рядко", а Spinraza е определен за "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 2 април 2012 г.
Spinraza съдържа активното вещество нусинерсен.
Как се използва Spinraza?
Spinraza се отпуска само с рецепта и лечението трябва да започне от лекар с опит в лечението на SMA.
Лекарството се предлага под формата на инжекционен разтвор във флакони от 12 mg. Той се прилага като интратекална инжекция (в долната част на гърба, директно в гръбначния стълб) от лекар или медицинска сестра с опит в извършването на тази процедура. Може да се наложи пациентът да бъде успокоен (да му се даде лекарство, което да го успокои), преди да даде Spinraza.
Препоръчителната доза е 12 mg (един флакон), която трябва да се приложи възможно най -скоро след като пациентът е диагностициран с SMA. Първата доза трябва да бъде последвана от още 3 дози след 2, 4 и 9 седмици и след това по една доза на всеки 4 месеца след това. Лечението трябва да продължи, докато пациентът се възползва от него. За повече информация вижте листовката.
Как действа Spinraza - Nusinersen?
Пациентите със SMA нямат протеин, наречен „фактор за оцеляване на моторните неврони“ (SMN), който е от съществено значение за оцеляването и нормалното функциониране на моторните неврони (нервни клетки в гръбначния мозък, които контролират движението на мускулите).Протеинът SMN се произвежда от два гена, SMN1 и SMN2. Пациентите със SMA нямат SMN1 гена, но имат SMN2 гена, който произвежда най-вече къс SMN протеин, който не функционира толкова добре, колкото протеин с пълна дължина.
Spinraza е синтетичен антисмислен олигонуклеотид (вид генетичен материал), който позволява на гена SMN2 да произвежда протеин с пълна дължина, който може да функционира нормално. Това замества липсващия протеин, като по този начин облекчава симптомите на заболяването.
Каква полза е показала Spinraza - Nusinersen по време на проучванията?
Едно основно проучване, включващо 121 бебета (средна възраст 7 месеца) със SMA, показва, че Spinraza е ефективен за подобряване на движението в сравнение с плацебо (сляпа инжекция).
След едногодишно лечение 51% от бебетата, които са получили Spinraza (37 от 73), са постигнали напредък в развитието на контрол на главата, търкаляне, седене, пълзене, изправяне и ходене, докато не е наблюдаван подобен напредък при кърмачета, които са получавали плацебо. Освен това , повечето бебета, лекувани със Spinraza, оцеляват по -дълго и се нуждаят от асистирано дишане по -късно от тези, които са получавали плацебо.
В ход е друго проучване за оценка на ефикасността на Spinraza при деца с по -лека тежка SMA и диагностицирана на по -късен етап (средна възраст 3 години). Междинният анализ показа резултати, съответстващи на тези на бебета, при които заболяването е имало по -ранен стадий.
Какви са рисковете, свързани със Spinraza - Nusinersen?
Най -честите нежелани реакции при Spinraza (които могат да засегнат повече от 1 на 10 души) са главоболие и болки в гърба; при новородени обаче тези странични ефекти не могат да бъдат оценени, тъй като те не са в състояние да ги съобщят. Смята се, че тези странични ефекти са причинени от инжекциите в гръбначния стълб, дадени за прилагане на лекарството.
За пълния списък на нежеланите реакции и ограниченията, съобщени при Spinraza, вижте листовката.
Защо Spinraza - Nusinersen е одобрен?
В своята оценка Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) призна сериозния характер на заболяването и спешната нужда от ефективно лечение.
Доказано е, че Spinraza води до клинично значими подобрения при малки деца с болестта в различна степен на тежест. Въпреки че лекарството не е тествано при пациенти с най -тежките и по -леки форми на SMA, се очаква да осигури подобни ползи за тези пациенти.
Счита се, че страничните ефекти са управляеми, тъй като повечето от тях са свързани с начина на приложение на лекарството.
Поради това CHMP реши, че ползите от Spinraza са по -големи от рисковете и препоръча той да бъде одобрен за употреба в ЕС.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Spinraza - Nusinersen?
Компанията, която предлага Spinraza, ще завърши текущи проучвания за дългосрочната безопасност и ефикасността на лекарството при пациенти със симптоми на SMA и при пациенти, които все още нямат симптоми.
Препоръките и предпазните мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите, за да се използва Spinraza безопасно и ефективно, също са докладвани в кратката характеристика на продукта и листовката.
Повече информация за Spinraza - Nusinersen
За пълната версия на EPAR на Spinraza, моля, направете справка на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Доклади за европейска обществена оценка. За повече информация относно терапията със Spinraza, прочетете листовката (включена в EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт.
Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти -сираци за Spinraza е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Обозначение за редки болести.
Информацията за Spinraza - Nusinersen, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
