Какво представлява Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate и за какво се използва?
Ravicti е лекарство, използвано за дългосрочно лечение на нарушения на цикъла на карбамида при възрастни и деца на възраст два месеца и по-големи, когато заболяването не може да бъде управлявано само с диетични промени. Пациенти с нарушения на цикъла на урея. от организма поради липса на определени чернодробни ензими. В организма отпадъчният азот се превръща в амоняк, което е вредно, ако се натрупа. Ravicti се използва при пациенти с дефицит на един или повече от следните ензими: карбамоил фосфат синтаза I, орнитин карбамилтрансфераза, аргининосукцинат синтетаза, аргининосукцинатна лиаза, аргиназа I и орнитин транслоказа.
Ravicti съдържа активното вещество глицерол фенилбутират.
Тъй като броят на пациентите с нарушения на цикъла на карбамида е нисък, тези заболявания се считат за „редки“ и Ravicti е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 10 юни 2010 г.
Как се използва Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti се предлага като течност (1,1 g / ml), която се приема през устата или през тръба, която преминава през носа и в стомаха или която преминава през корема към стомаха. Може да се отпусне само с рецепта и трябва да се предпише от лекар, който има опит в лечението на пациенти с нарушения на цикъла на карбамида.
Протеинът е източник на азот, поради което Ravicti трябва да се използва заедно със специална диета с ниско съдържание на протеини за намаляване на приема на азот и в някои случаи на хранителни добавки (въз основа на дневния прием на протеини, необходим за растежа и развитието).
Дозата на Ravicti зависи от диетата на пациента, ръста и теглото.По време на лечението трябва редовно да се правят кръвни изследвания, за да се коригира дневната доза.Дневната доза Ravicti трябва да се раздели на равни количества и да се прилага при всяко хранене. За повече информация вижте Резюмето на характеристиките на продукта (също част от EPAR).
Може да се наложи терапия с Ravicti през целия живот, освен ако пациентът не получи успешна чернодробна трансплантация
Как действа Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Активното вещество в Ravicti, глицерол фенилбутират, се превръща във фенилацетат в организма.Фенилацетатът се комбинира с аминокиселината глутамин, присъстваща в протеините, която съдържа азот, за да образува вещество, което може да бъде елиминирано от тялото чрез бъбреците. нива в организма, намалявайки количеството произведен амоняк.
Какви ползи са показали Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate по време на проучванията?
Проучване на 88 възрастни с нарушения на цикъла на урея сравнява Ravicti с натриев фенилбутират (друго лекарство, използвано за лечение на нарушения на цикъла на урея). Основната мярка за ефективност е промяната в нивата на амоняк в кръвта след 4 седмици лечение. Проучването разкри, че Ravicti е поне толкова ефективен, колкото сравнителното лекарство за контролиране на нивото на амоняк в кръвта: очакваното средно ниво на амоняк е приблизително 866 микромола на литър при пациенти, лекувани с Ravicti и 977 микромола на литър при пациенти, лекувани с натрий фенилбутират. Допълнителни данни от поддържащи проучвания показват подобни ефекти на Ravicti при деца на възраст 2 месеца и по -големи.
Какви са рисковете, свързани с Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Най -честите нежелани реакции на Ravicti (които могат да засегнат повече от 5 на 100 души) са диария, метеоризъм (отделяне на газове), главоболие, намален апетит, повръщане, умора, неразположение и необичайна миризма на кожата.
Ravicti не трябва да се използва за лечение на остра хиперамонемия (внезапно повишаване на нивата на амоняк в кръвта). За пълния списък на нежеланите реакции, съобщени при Ravicti и техните ограничения, вижте листовката.
Защо Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate е одобрен?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Ravicti са по -големи от рисковете и препоръча той да бъде одобрен за употреба в ЕС.
Доказано е, че Ravicti е ефективен за намаляване нивото на амоняк в кръвта при пациенти с нарушения на цикъла на урея. Ravicti е лекарство с продължително освобождаване, което означава, че активното вещество се отделя постоянно през целия ден. азотът се появява постоянно и това води до по -добър контрол на нивата на амоняк в кръвта през целия ден. По същата причина Ravicti не трябва да се използва за лечение на остра хиперамонемия, за която са необходими по -бързо действащи лечения.
Освен това, тъй като се предлага в течна форма, Комитетът счита, че Ravicti може да бъде по -приемлив, особено за деца, от други гранулирани лекарства, които да се добавят към храната; течният състав също улеснява прилагането му чрез епруветка при пациенти, които не могат да преглъщат поради неврологични проблеми.
Страничните ефекти на Ravicti са главно в червата и се считат за управляеми, но се очакват допълнителни данни за дългосрочната безопасност на Ravicti.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Ravicti се използва възможно най -безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасност е включена в обобщението на характеристиките на продукта и листовката за Ravicti, включително подходящите предпазни мерки, които трябва да се спазват от здравните специалисти и пациентите.
В допълнение, компанията, която предлага Ravicti, ще създаде регистър на пациентите, за да получи повече информация за дългосрочните ползи и безопасността на лекарството.
Повече информация за Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate
За повече информация относно терапията с Ravicti прочетете листовката (включена в EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт.
Информацията за Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
