Какво е Replagal?
Replagal е инфузионен разтвор, който съдържа активното вещество агалсидаза алфа.
За какво се използва Replagal?
Replagal се използва за лечение на пациенти с болест на Фабри, рядко наследствено състояние.
Пациентите, страдащи от това заболяване, имат дефицит на ензима алфа-галактозидаза А. Този ензим обикновено разгражда липидния глоботриаозилцерамид (Gb3). Ако този ензим липсва, Gb3 не може да се разгради и да се натрупа в клетките, например в тези клетки бъбрек.
Пациентите с болест на Фабри могат да имат широк спектър от симптоми, които включват сериозни заболявания, като бъбречна недостатъчност, сърдечни проблеми и инсулт.
Тъй като броят на пациентите с болест на Фабри е нисък, това заболяване се счита за „рядко“ и Replagal е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано за лечение на редки заболявания) на 8 август 2000 г.
Лекарството може да се отпусне само с рецепта.
Как се използва Replagal?
Replagal трябва да се прилага под наблюдението на лекар, специализиран в лечението на болестта на Фабри или други наследствени метаболитни заболявания. Прилага се под формата на интравенозна инфузия от 0,2 mg / kg телесно тегло в продължение на 40 минути на всеки 2 седмици. 18 години при същата доза. Пациентите, които имат тежки бъбречни проблеми, имат по -нисък отговор към лечението. Replagal е предназначен за продължителна употреба.
Как действа Replagal?
Replagal е ензимно-заместителна терапия, която е терапия, която осигурява на пациентите ензима, който им липсва.Replagal е предназначен да замени човешкия ензим алфа-галактозидаза А, който липсва на хората с болест на Фабри. Активното вещество в Replagal, агалсидаза алфа, е копие на човешкия ензим, произведен по метод, наречен „технология на рекомбинантна ДНК“: ензимът се произвежда от клетка, която е получила ген (ДНК), който го прави способен да произвежда ензима . Този заместващ ензим насърчава разграждането на Gb3, предотвратявайки натрупването му в клетките.
Как е проучен Replagal?
Replagal е проучен в две клинични проучвания, включващи общо 40 пациенти от мъжки пол. Replagal е сравнен с плацебо (сляпо лечение); в едно проучване е измерен ефектът му върху болката, докато в друго проучване е изследван ефектът му върху елиминирането на Gb3 от лявата камера (миокард) .Проведено е и проучване при 15 жени (носители).
Replagal е изследван и при 24 деца на възраст между 6 и половина до 18 години.
Какви ползи от Replagal са показани по време на проучванията?
След 6 месеца терапия, Replagal значително намалява болката при лекуваните пациенти в сравнение с тези, получаващи плацебо (сляпо лечение). Replagal е произвел средно намаление на масата на лявата камера от 11,5 g, докато пациентите, лекувани с плацебо, са имали увеличение от 21,8 g. Тези резултати показват, че симптомите на болестта се подобряват или болестта остава стабилна. При жените ефектите са сравними с резултатите, наблюдавани при мъжете. Децата, които са получили 6 -месечно лечение с Replagal, не показват увеличение на сърдечната маса и нивата на Gb3 в кръвта са намалели.
Какви са рисковете, свързани с Replagal?
Най -честите нежелани реакции (наблюдавани при повече от един на 10 пациенти по време на проучванията) са причинени от инфузията, а не от самото лекарство. Това са главно втрисане, главоболие, гадене, пирексия (треска), зачервяване на лицето и умора ( умора), които обикновено не са сериозни. Други много чести нежелани реакции включват болка и дискомфорт. Нежеланите реакции, съобщени при деца, са подобни на тези, наблюдавани при възрастни. За пълния списък на нежеланите реакции, съобщени при Replagal, моля, вижте листовката .
Пациентите, приемащи Replagal, могат да развият антитела (протеини, произведени като реакция на Replagal, които могат да влошат лечението).
Replagal не трябва да се използва при хора, които може да са свръхчувствителни (алергични) към агалсидаза алфа или други съставки на лекарството.
Защо Replagal е одобрен?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) реши, че при пациенти с болест на Fabry лечението с Replagal може да доведе до клинични ползи в дългосрочен план. CHMP реши, че ползите от Replagal са по -големи от рисковете, и препоръча да му бъде издадено разрешение за употреба на лекарството.
Replagal е разрешен „при изключителни обстоятелства“, тъй като, тъй като се използва за лечение на рядко заболяване, не е било възможно да се получи по -подробна информация за лекарството. Европейската агенция по лекарствата (EMEA) преглежда новата налична информация годишно и това резюме ще бъде актуализирано, ако е необходимо.
Каква информация все още се очаква за Replagal?
Компанията, която произвежда Replagal, ще проведе допълнителни проучвания върху лекарството, главно за да получи резултати от 5 -годишна терапия, други дози, поддържащи дози и проучвания при деца.
Повече информация за Replagal
На 3 август 2001 г. Европейската комисия издава на TKT Europe AB „Разрешение за пускане на пазара“ за Replagal, валидно в Европейския съюз. „Разрешението за употреба“ е подновено на 3 август 2006 г. За регистрация на статута на сираче на Replagal, кликнете тук.
За пълната версия на EPAR на Replagal, щракнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 02-2007
Информацията за Replagal - Agalsidase alfa, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
