Какво е Cystadane?
Cystadane е орален прах, който съдържа активното вещество бетаин безводен.
За какво се използва Cystadane?
Цистадан се използва за лечение на хомоцистинурия, като допълнение към други терапии, като витамин В6 (пиридоксин), витамин В12 (кобаламин), фолиева киселина и специфична диета.
Хомоцистинурията е наследствено (генетично) заболяване, при което тялото не е в състояние напълно да метаболизира аминокиселината метионин.Метионинът присъства естествено в хранителните протеини и обикновено се трансформира в хомоцистеин, след това в цистеин.Засегнатите пациенти от хомоцистинурия не могат да трансформират хомоцистеин В цистеин; следователно, хомоцистеинът се натрупва в кръвта и урината. Типичните симптоми на хомоцистинурия включват: тромбоза (образуване на кръвни съсиреци в кръвоносните съдове), чупливост на костите, скелетни аномалии, ектопия лентис (аномалия, при която лещата се измества от нормалното си положение) и умствена изостаналост. Това е сериозно заболяване. висока смъртност. Цистадан се използва при пациенти с трите известни типа хомоцистинурия, причинени от дефицит на веществата, необходими за метаболизма на метионин ("цистатионин бета -синтаза" [CBS] или "5.10 - метилентетрахидрофолат редуктаза" [MTHFR ]) или от дефекти в "метаболизма на кобаламиновия кофактор" (cbl).
Тъй като броят на пациентите с хомоцистинурия е нисък, заболяването се счита за рядко и Cystadane е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 9 юли 2001 г.
Лекарството може да се отпусне само с рецепта.
Как се използва Cystadane?
Лечението с Cystadane трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с хомоцистинурия.
Стандартната доза Cystadane, препоръчана за пациенти на възраст над 10 години, е 6 g на ден, разделена на две равни дози. Деца под 10 години трябва да приемат 100 mg на килограм телесно тегло на ден, разделени на две равни дози. Дозата за деца може да се коригира според отговора на лечението (проследява се чрез измерване на нивата на хомоцистеин в кръвта); увеличаването на честотата над два пъти дневно или увеличаването на дозата над 150 mg на килограм телесно тегло не подобрява ползите от Cystadane. Целта на лечението е да поддържа плазмените нива на хомоцистеин под 15 μM или под нормалната стойност. Това обикновено се постига в рамките на един месец.
3 мерителни лъжици се доставят с Cystadane, доставяйки 100 mg, 150 mg и 1 g
прах. Дозата трябва да се разтвори напълно във вода, сок, мляко, адаптирано мляко или храна и трябва да се поглъща веднага след смесването.
Как действа Cystadane?
Бетаинът е естествено вещество, извлечено от захарно цвекло. При хомоцистинурия бетаин намалява плазмените нива на хомоцистеин, като улеснява реакцията в организма, наречена "реметилиране", при което хомоцистеинът се трансформира обратно в метионин, като по този начин подобрява симптомите на заболяването.
Как е проучен Cystadane?
Компанията представи данни за Cystadane от научната литература. Сред тях има 202 доклада, описващи ефектите на Cystadane, прилагани в различни дози, върху нивата на хомоцистеин при пациенти с хомоцистинурия на различна възраст. Информация за симптомите, дозата и продължителността на лечението и други взети лекарства също е предоставена за 140 пациенти
по същото време. Повечето пациенти също са приемали витамин В6 или В12 или фолиева киселина. Информацията от тези проучвания се сравнява с публикуваните доклади, описващи наблюдавания резултат при нелекувани пациенти със същото заболяване.
Какви ползи от Cystadane са показани по време на проучванията?
Пациентите, приемащи Cystadane, показват по-голямо намаляване на нивата на хомоцистеин в сравнение с нелекувани пациенти, свързано с подобряване на сърдечно-съдовите (сърдечни и кръвоносни) симптоми и подобрение на нервната система, докладвано от приблизително три четвърти от пациентите, лекувани с Cystadane. Лекарството е било ефективно при лечение на пациенти с трите вида хомоцистинурия.
Какви са рисковете, свързани с Cystadane?
Най -честите нежелани реакции при Cystadane (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са нивата
повишени плазмени нива на метионин. Нивата на метионин трябва да се наблюдават при пациенти, приемащи Cystadane, тъй като повишаването на тези нива може да бъде свързано с мозъчен оток (подуване на мозъка). Пациентите със симптоми на мозъчен оток, като сутрешно главоболие с повръщане или визуални промени, трябва да уведомят своя лекар, тъй като може да се наложи лечението с Cystadane да бъде спряно. За пълния списък на нежеланите реакции, съобщени при Cystadane, вижте листовката.Цистадан не трябва да се използва при пациенти, които са свръхчувствителни (алергични) към бетаин.
Защо Cystadane е одобрен?
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) заключава, че въпреки ограничените систематични проучвания, проведени с Cystadane, лекарството е полезно като допълнителна терапия при лечението на хомоцистинурия, като допълнение към терапии на базата на витамини и в комбинация с специфична диета Комитетът отбелязва, че Cystadane не е заместител на други лечения.
CHMP реши, че ползите от Cystadane са по-големи от рисковете като допълнително лечение за хомоцистинурия, когато се използва съгласно указанията на продукта, и затова препоръча да му бъде издадено разрешение за употреба.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната употреба на Cystadane?
Компанията, която произвежда Cystadane, ще създаде регистър на пациентите, приемащи лекарството
следи за тяхната безопасност. По -специално, той ще следи случаите на мозъчен оток, които са наблюдавани при малък брой пациенти по време на изпитването на лекарството.
Допълнителна информация за Cystadane:
На 15 февруари 2007 г. Европейската комисия издава на Orphan Europe SARL „Разрешение за употреба“ за Cystadane, валидно в целия Европейски съюз.
За да регистрирате определянето на Cystadane като лекарство сирак, щракнете тук.
За пълната версия на Cystadane EPAR кликнете тук.
Последна актуализация на това резюме: 01-2007.
Информацията за Cystadane - Betaine Anhydrous, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
