Куван - сапроптерин дихидрохлорид

Какво е Куван?

Kuvan е лекарство, което съдържа активното вещество сапроптерин дихидрохлорид. Предлага се под формата на светложълти разтворими таблетки (100 mg).

За какво се използва Kuvan?

Kuvan се използва за лечение на хиперфенилаланинемия (HPA, високи нива на фенилаланин в кръвта) при пациенти с генетични нарушения фенилкетонурия (PKU) или тетрахидробиоптерин (BH4) дефицит. Пациентите с тези нарушения не могат да преобразуват аминокиселината. ) до тирозин (друга аминокиселина). Това причинява натрупване на фенилаланин в кръвта, което може да причини проблеми с мозъка и нервната система.
Kuvan може да се използва при възрастни и деца. Kuvan е показан за употреба при деца с HPA поради PKU, които са на възраст поне четири години. Лекарството не е проучвано при деца с HPA поради PKU на възраст под четири години. Kuvan може да се използва при деца от всички възрасти с HPA поради дефицит на BH4.
Лечението с Kuvan трябва да продължи само при пациенти, които реагират адекватно на лекарството.
Тъй като броят на пациентите с HPA е нисък, заболяването се счита за "рядко" и Kuvan е определен за "лекарство сирак" (лекарство, използвано при редки заболявания) на 8 юни 2004 г.
Лекарството може да се отпусне само с рецепта.

Как се използва Kuvan?

Куван терапията трябва да бъде започната и контролирана от лекар с опит в лечението на дефицит на ПКУ и ВН4. Количеството фенилаланин и протеин в диетата на пациента трябва да се следи, за да се гарантира, че нивата на фенилаланин в кръвта и хранителният баланс се контролират. Kuvan е предназначен за продължителна употреба.
Дозата Kuvan зависи от теглото на пациента. Пациентите с PKU трябва да започнат с 10 mg на килограм телесно тегло веднъж дневно, а тези с дефицит на BH4 трябва да започнат с 2 - 5 mg / kg веднъж дневно. След една седмица дозата може да се коригира до 20 mg / kg веднъж дневно, ако пациентът не е повлиял на лечението. Задоволителен отговор s "означава намаляване на нивата на фенилаланин в кръвта с най -малко 30% или до ниво, определено от лекаря. Ако този отговор се получи след един месец, пациентът се класифицира като„ отзивчив "и може да продължи да приема Kuvan.
Куван се приема заедно с храна по едно и също време всеки ден, за предпочитане сутрин.Таблетките се разтварят в чаша вода, преди пациентът да изпие разтвора. Kuvan трябва да се използва с повишено внимание при пациенти на възраст над 65 години и при пациенти с чернодробни или бъбречни проблеми.

Как действа Kuvan?

Високите нива на фенилаланин в кръвта се дължат на проблем с превръщането на фенилаланин в тирозин от ензима "фенилаланин хидроксилаза". Пациентите с ПКУ имат дефектна версия на ензима, а пациентите с дефицит на ВН4 имат ниски нива на ВН4. "кофактор", който служи на ензима за правилното функциониране. Активната съставка на Куван, сапроптерин дихидрохлорид, е синтетично копие на ВН4. При ПКУ той действа, като повишава активността на дефектния ензим, а при дефицит на ВН4 замества кофактора Това помага за възстановяването способността на ензима да превръща фенилаланин в тирозин, намалявайки нивата на фенилаланин в кръвта.

Как е проучен Kuvan?

Ефектите на Куван са тествани за първи път в експериментални модели, преди да бъдат изследвани при хора.
За лечение на пациенти с ПКУ, Kuvan е проучен в две основни проучвания, сравняващи Kuvan с плацебо. Всички пациенти, участващи в проучванията, са показали отговор на първия осемдневен курс на Куван, но са прекарали период от поне една седмица без лекарството преди началото на проучванията.
Първото проучване включва 89 пациенти на възраст над осем години, които не спазват строга диета. Основната мярка за ефективност е намаляването на нивата на фенилаланин в кръвта в продължение на шест седмици.
Второто проучване включва 46 деца на възраст между четири и 12 години, които са на диета с контролирано ниво на фенилаланин. От третата седмица на терапията диетата се коригира на всеки две седмици въз основа на нивата на фенилаланин в кръвта. Основната мярка за ефективност е промяната в количеството фенилаланин, което децата могат да получат с храната, като същевременно поддържат фенилаланин в кръвта на желаните нива. Изследването е продължило 10 седмици.
За лечение на пациенти с дефицит на BH4, компанията представи резултатите от три проучвания, налични в публикуваната литература за сапроптерин дихидрохлорид. Едно от тези проучвания включва 16 пациенти, лекувани средно 15,5 месеца.

Каква полза е показала Kuvan по време на проучванията?

За лечение на PKU, Kuvan е по -ефективен от плацебо. В първото проучване нивата на фенилаланин в кръвта са били около 867 "микромола на литър" в началото на проучването. Нормалните нива са около 60 микромола на литър при хора без ПКУ. След шест седмици нивата на фенилаланин са намалели. От 236 микромола на литър при пациентите, приемащи Kuvan и увеличени с 3 микромола на литър при пациентите, приемащи плацебо. Във второто проучване децата, приемащи Kuvan, могат да приемат средно 17,5 mg повече фенилаланин чрез диетата си. на килограм телесно тегло всеки ден след 10 седмици, в сравнение с 3,3 mg повече за деца, приемащи плацебо.
В проучвания на пациенти с дефицит на BH4, пациентите са показали подобрение в нивата на фенилаланин в кръвта и други маркери на заболяването, когато са приемали сапроптерин дихидрохлорид.

Какви са рисковете, свързани с Kuvan?

Най -честите нежелани реакции при Kuvan (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са главоболие и хрема (хрема). За пълния списък на нежеланите реакции, съобщени при Kuvan, вижте листовката.
Kuvan не трябва да се използва при хора, които може да са свръхчувствителни (алергични) към сапроптерин дихидрохлорид или към някое от другите вещества.

Защо Kuvan е одобрен?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) реши, че ползите от Kuvan са по -големи от рисковете за лечението на HPA при възрастни и педиатрични пациенти с дефицит на PKU и BH4, които са реагирали на тази терапия. Комитетът препоръча предоставянето на маркетинг разрешение за Kuvan.

Допълнителна информация за Kuvan:

На 2 декември 2008 г. Европейската комисия издава на Merck KGaA „Разрешение за употреба“ за Kuvan, валидно в целия Европейски съюз.
За резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kuvan, щракнете тук.
За пълната версия на EPAR на Kuvan кликнете тук.

Последна актуализация на това резюме: 10-2008.

Информацията за Kuvan - сапроптерин дихидрохлорид, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.