Какво представлява Holoclar и за какво се използва?
Холоклар е лечение, съдържащо стволови клетки, използвано за заместване на увредени клетки на повърхността (епител) на роговицата, прозрачната мембрана, която облицова ириса (оцветената част на окото). Използва се при възрастни пациенти с умерен до тежък дефицит на лимбални стволови клетки, причинен от очни изгаряния (включително химически изгаряния). Пациентите с това състояние нямат достатъчен брой лимбални стволови клетки, които обикновено се намесват в процеса на регенерация на роговицата, замествайки външните клетки на роговицата, които са повредени и стареещи. Holoclar е вид лекарство за усъвършенствана терапия, наречено „продукт за тъканно инженерство“, което е вид лекарство, което съдържа клетки, взети от лимб на пациента (в ъглите на роговицата) и след това отгледани в лаборатория, така че да могат да се използват за възстановяване на повърхностно увредената роговица. Тъй като броят на пациентите с дефицит на лимбални стволови клетки е нисък, заболяването се счита за „рядко“, а Holoclar е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 7 ноември 2008 г.
Как се използва Holoclar?
Holoclar трябва да се използва само в болнични условия, от подходящо обучен и квалифициран офталмологичен хирург и трябва да се дава само на пациенти, чиито лимбални клетки са били използвани при производството на лекарствения продукт. В първата фаза на лечение, малък клапан от здрава лимбална тъкан (с размер 1-ˆ "2 mm2) се отстранява от пациента в болнична обстановка и се изпраща на същия ден до производителя на лекарството. Впоследствие тъканните клетки се отглеждани в лаборатория и замразени до потвърждаване на датата на операцията. Размразените клетки се използват за направата на холоклар, като се отглеждат върху мембрана, съставена от протеин, наречен фибрин. Holoclar, който се състои както от клетки, така и от мембрана, след това се изпраща обратно в болницата, където веднага се имплантира в окото на пациента като част от операцията. След събиране на лимбална тъкан, пациентите трябва да бъдат лекувани с антибиотици, за да се предотврати "инфекция на очите". След операцията пациентът трябва да се подложи на лечение с антибиотици и подходящо противовъзпалително лекарство. Holoclar е предназначен само за едно лечение. Лечението може да се повтори, ако лекуващият лекар прецени за необходимо. За повече информация вижте обобщението. Характеристиките на продукта (също включен в EPAR).
Как действа Holoclar?
Активното вещество в Holoclar са лимбалните клетки на пациента, които включват клетки, взети от повърхността на роговицата, и лимбални стволови клетки, отглеждани в лаборатория. Преди да използвате Holoclar, увредената тъкан трябва да бъде отстранена от роговичната повърхност на засегнатото око. Веднъж имплантирани в окото, холоклорните роговични клетки помагат да се замени повърхността на роговицата, докато лимбалните стволови клетки действат като резервоари за нови клетки. регенерира роговицата
Каква полза е показала Holoclar по време на проучванията?
Като част от ретроспективно проучване с минали клинични данни, Holoclar е доказано ефективен при регенериране на стабилна роговична повърхност при индивиди с умерен до тежък дефицит на лимбални стволови клетки, причинен от изгаряния. Една година след имплантирането с Holoclar, имплантът се счита за успешен при 75 от 104 изследвани пациенти (равно на 72%), въз основа на наличието на стабилна роговична повърхност без повърхностни дефекти и без или с ограничена инвазия на нови кръвоносни съдове (типична особеност на дефицит на лимбални стволови клетки). Имаше и намаляване на симптомите на пациентите, включително болка и възпаление, както и подобрения на зрението.
Какви са рисковете, свързани с Holoclar?
Най -честият страничен ефект при Holoclar (който може да засегне повече от 1 на 10 души) е блефарит (възпаление на клепача). За пълния списък на нежеланите реакции и ограничения вижте листовката.
Защо Holoclar е одобрен?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) счита, че лечението с холоклар е ефективно за възстановяване на здрави повърхности на роговицата при пациенти с умерен до тежък дефицит на лимбални стволови клетки, причинени от изгаряния, както и за подобряване на симптомите и зрението. Комитетът е на мнение че умерените до тежки форми на дефицит на стволови клетки представляват сериозни състояния, които, ако не се лекуват, могат да доведат до тежко намаляване или пълна загуба на зрението. Страничните ефекти от лечението с Holoclar са управляеми, CHMP реши, че ползите от Holoclar са по -големи от неговите рискове и препоръча да бъде одобрен за употреба в ЕС. Компанията ще предостави допълнителни данни от проспективно проучване (което записва резултатите в хода на проучването). Поради това Holoclar е получил „условно одобрение". Това означава, че в бъдеще ще бъде достъпна повече информация за лекарството, която компанията трябва да предостави. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде актуализиран съответно.
Каква информация все още се очаква за Holoclar?
Тъй като "е дадено условно одобрение за Holoclar, компанията, която предлага Holoclar, ще предостави допълнителни данни за лекарството. По -специално, компанията ще предостави данни за рисковете и ползите от Holoclar от проспективно клинично проучване."
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Holoclar?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Holoclar се използва възможно най -безопасно. Въз основа на този план към обобщението на характеристиките на продукта и листовката за Holoclar е добавена информация за безопасност, включително подходящите предпазни мерки, които медицинските специалисти и пациентите трябва да спазват. В допълнение, компанията, която произвежда Holoclar, ще предостави на здравните специалисти образователни материали за безопасната употреба на лекарството, включително информация за подбора и наблюдението на пациентите в края на проучването, както и за съобщаването на странични ефекти. кандидати за лечение Допълнителна информация може да бъде намерена в обобщението на плана за управление на риска
Повече информация за Holoclar
На 17 февруари 2015 г. Европейската комисия издава „Разрешение за употреба“ за Holoclar, валидно в целия Европейски съюз. За повече информация относно терапията с Holoclar, прочетете листовката (включена в EPAR) или се консултирайте с Вашия лекар или фармацевт. Резюмето на становището на Комитета по лекарствата сираци за Holoclar е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 02-2015.
Информацията за Holoclar, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
