Какво представлява Orphacol - Cholic acid и за какво се използва?
Orphacol е лекарство, съдържащо холова киселина, вещество, открито в жлъчката, което се използва за смилане на мазнини. Orphacol е показан за лечение на възрастни и деца на възраст от един месец, които не могат да произвеждат жлъчка поради „генетична аномалия. Използва се при пациенти, които нямат достатъчно количество от два специфични чернодробни ензима (3β-хидрокси-Δ5 -C27-стероидна оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). "Холова киселина. Когато има недостатъчност на тези първични жлъчни киселини, тялото произвежда анормални жлъчни киселини, които могат да увредят черния дроб, което води до тежка чернодробна недостатъчност. Тъй като броят на пациентите с вродени грешки при синтеза на първична жлъчна киселина е нисък, болестта се счита редки “, а на 18 декември 2002 г. Orphacol е определен за„ лекарство сирак “(лекарство, използвано при редки заболявания).
Как се използва Orphacol - Cholic acid?
Лекарството може да се отпусне само с рецепта и лечението с Orphacol трябва да започне и да се наблюдава от лекар, специализиран в чернодробно заболяване. Orphacol се предлага под формата на капсули и трябва да се приема приблизително по едно и също време всеки ден по време на хранене. Дневната доза е между 5 и 15 mg на kg телесно тегло, коригирана за всеки пациент според състоянието на жлъчните киселини, като се започне от минимална дневна доза от 50 mg до максимална доза от 500 mg.При деца, които не могат да поглъщат капсули , съдържанието им може да се добави към бутилирано мляко или плодов сок. Лечението трябва да се спре, ако чернодробната функция не се подобри в рамките на три месеца.
Как действа Orphacol - Cholic acid?
Холната киселина е основната първична жлъчна киселина, произвеждана от черния дроб.Холната киселина, съдържаща се в Orphacol, замества холиновата киселина, която трябва да се произвежда от тялото на пациента. Това помага за намаляване на производството на анормални жлъчни киселини и насърчава нормалната активност на жлъчката в храносмилателната система, облекчавайки симптомите на състоянието.
Каква полза е показала Orphacol - Cholic acid по време на проучванията?
Тъй като холната киселина е известно вещество и нейното използване при тези ензимни дефицити е добре установено, заявителят представи данни от научната литература.Заявителят представи данни от научната литература, събрани за 49 пациенти с вродени грешки в синтеза на първичните жлъчни киселини (38 пациенти с дефицит на 3β-хидрокси-Δ5-C27-стероидна оксидоредуктаза и 11 пациенти с дефицит на 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). След това той сравнява ефектите върху 28 пациенти, лекувани с холова киселина, в сравнение с ефектите върху пациенти, лекувани с различни жлъчни киселини или които не са подложени на заместителна терапия.От научната литература стана ясно, че лечението с холинова киселина намалява количеството на анормалните жлъчни киселини при пациентите, възстановява нормалните чернодробни функции и допринася за забавяне или предотвратяване на необходимостта от чернодробна трансплантация .
Какви са рисковете, свързани с Orphacol - Cholic acid?
Страничните ефекти, наблюдавани при Orphacol, са диария, сърбеж, повишени трансаминази (чернодробни ензими) и понякога камъни в жлъчката, въпреки че тяхната честота не може да бъде надеждно оценена от ограничените налични данни. Orphacol не трябва да се използва при хора, които може да са свръхчувствителни (алергични) към холова киселина или към някоя от останалите съставки. Не трябва да се използва при пациенти, които приемат фенобарбитал, лекарство, използвано за лечение на епилепсия.
Защо Orphacol - Cholic acid е одобрен?
Комитетът на Агенцията за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) отбелязва, че използването на холинова киселина за лечение на вродени грешки при първичен синтез на жлъчна киселина е добре установено в медицинската практика и добре документирано в научната литература, въпреки че броят на документираните случаи е ниска поради рядкостта на състоянието. Затова той реши, че ползите от Orphacol са по -големи от рисковете и препоръча да му се даде „разрешение за употреба“ за лекарството. Orphacol беше разрешен при „изключителни обстоятелства“, тъй като не беше възможно да се получи пълна информация за Orphacol поради рядкостта на заболяването. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще преглежда новата налична информация и това резюме ще бъде съответно актуализирано.
Каква информация все още се очаква за Orphacol - Cholic acid?
Тъй като Orphacol е разрешен при изключителни обстоятелства, компанията, която предлага Orphacol, ще създаде база данни от пациенти, лекувани с Orphacol, за да следи безопасността и ефикасността на лечението и ще представя резултатите на CHMP на редовни и специфични интервали.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и ефективна употреба на Orphacol - Cholic acid?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Orphacol се използва възможно най -безопасно. Въз основа на този план към обобщението на характеристиките на продукта и листовката за Orphacol е добавена информация за безопасност, включително подходящите предпазни мерки, които медицинските специалисти и пациентите трябва да спазват. Компанията, която произвежда Orphacol, също ще предостави на лекарите във всички държави -членки, които желаят да предпишат Orphacol, досие, съдържащо литература за продукта и информация, свързана с правилната диагноза на тези състояния, рисковете от странични ефекти и правилната употреба на лекарството.
Повече информация за Orphacol - Cholic acid
На 12 септември 2013 г. Европейската комисия издава „Разрешение за употреба“ за Orphacol, валидно в Европейския съюз. За повече информация относно терапията с Orphacol, прочетете листовката (включена в EPAR) или се консултирайте с Вашия лекар или фармацевта. Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти-сираци за Orphacol е достъпно на уебсайта на Агенцията: ema.Europa.eu/Find medicine / Хуманитарни лекарства / Обозначение за редки болести. Последна актуализация на това резюме: 09-2013.
Информацията за Orphacol - Cholic acid, публикувана на тази страница, може да е остаряла или непълна. За правилното използване на тази информация вижте страницата Отказ от отговорност и полезна информация.
